العلماء ينجحون في استخدام تقنية تعديل الجينات للقضاء على مرض وراثي خطير
في تجربة قد تمثل طفرة في عالم العلاج الجيني، تمكن العلماء من الحصول على طريقة فعالة لاستخدام أداة تعديل الجينات لتصحيح طفرة جينية مسببة للأمراض في الأجنة البشرية ووقفها من الانتقال إلى الأجيال التالية.
ويستخدم الأسلوب الجديد أداة تحرير الجينات كريسبر(CRISPR) لاستهداف طفرة في الحمض النووي (DNA) تسبب اعتلال عضلة القلب التضخمي وهو مرض جيني شائع يمكنه أن يسبب الموت المفاجئ لعضلة القلب. وأظهر البحث الذي نشر في مجلة الطبيعة – Nature - طريقة جديدة لإصلاح الطفرات مسببة للأمراض ومنعها من الانتقال بين الأجيال المتعاقبة. وتعتبر هذه هي المرة الأولى التي اختبر فيها العلماء بنجاح هذه الطريقة على البويضات البشرية.
يقول الكاتب الكبير شوخرات ميتاليبوف، مدير مركز الخلايا الجنينية والعلاج الجيني في جامعة أوهسو: "كل جيل سيحمل هذا الإصلاح لأننا أزلنا الجينات المسببة للأمراض التي يسببها هذا النوع من العائلة. وباستخدام هذه التقنية، من الممكن تقليل عبء هذا المرض الوراثي على الأسرة وفي نهاية المطاف على جميع البشرية".
وتوفر الدراسة نظرة جديدة على تقنية يمكن أن تنطبق على الآلاف من الاضطرابات الوراثية التي تؤثر على الملايين من الناس في جميع أنحاء العالم. ويمكن لتقنية تعديل الجينات الموصوفة في هذه الدراسة، التي تتم بالتزامن مع عمليات الإخصاب في المختبر، أن توفر سبيلا جديدا للأشخاص الذين يعانون من الطفرات الجينية المسببة للأمراض الموروثة، وذلك للقضاء على خطر انتقال المرض إلى أطفالهم. ويمكن أيضا أن تزيد من نجاح التلقيح الصناعي عن طريق زيادة عدد الأجنة السليمة.
وقد ركزت الدراسة الجديدة على الطفرات الجينية التي تسبب اعتلال عضلة القلب التضخمي، والذي يؤثر على ما يقدر بنحو 1 من كل 500 شخص ويمكن أن يؤدي إلى قصور في القلب ووفاة مفاجئة.
وقال المؤلف المشارك سانجيف كول، أستاذ طب القلب والأوعية الدموية في كلية الطب بأوهسو :"على الرغم من أنه يؤثر على الرجال والنساء من جميع الأعمار، إلا أنه سبب شائع للسكتة القلبية المفاجئة لدى الشباب، ويمكن القضاء عليه في جيل واحد في عائلة معينة".
وقد عمل الباحثون على بويضات بشرية سليمة وحيوانات منوية تحمل الطفرات الجينية التي تسبب اعتلال عضلة القلب، وقد استخدمت الأجنة التي تم إنشاؤها للإجابة على الأسئلة ما قبل السريرية حول السلامة والفعالية لهذه الطريقة من تعديل الجينات. وأشارت الدراسة إلى أنه "يجب تحسين نهج تعديل الجينوم" قبل الانتقال إلى التجارب السريرية.
يقول دانييل دورسا، نائب الرئيس الأول للبحوث في جامعة أوهسو: "إن هذا البحث يعزز كثيرا الفهم العلمي للإجراءات التي ستكون ضرورية لضمان سلامة وفعالية تصحيح الجينات الجرثومية (للحيوان المنوي والبويضة). ومع ذلك فإن الاعتبارات الأخلاقية لنقل هذه التكنولوجيا إلى التجارب السريرية معقدة وتستحق مشاركة عامة كبيرة قبل أن نتمكن من الإجابة على السؤال الأوسع حول ما إذا كان من مصلحة البشرية تغيير الجينات البشرية للأجيال المقبلة أم لا".
