الأطفال

الغذاء والدواء تمنح الموافقة لعقار جديد لعلاج بيلة الفينيل كيتون (phenylketonuria)

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على عقار بالينزيك - Palynziq للبالغين الذين يعانون من أحد الأمراض الوراثية النادرة والخطيرة، والمعروف باسم بيلة الفينيل كيتون  -phenylketonuria (PKU).

الغذاء والدواء تمنح الموافقة لعقار جديد لعلاج بيلة الفينيل كيتون (phenylketonuria)

يعاني المرضى المصابون ببيلة الفينيل كيتون - PKU من فقدان القدرة على تكسير الفينيل ألانين، وهو حمض أميني موجود في الأطعمة التي تحتوي على البروتين. وقد تمت الموافقة على عقار بالينزيك – Palynziq كعلاج إنزيمي جديد لمرضى الفينيل كيتون يوريا البالغين الذين يعانون من وجود تركيزات غير منضبطة من الفينيل ألانين في الدم باستخدام العلاجات الحالية.

تقول جولي بييتز _مديرة مكتب تقييم الدواء في إدارة الغذاء والدواء: "يساعد هذا العلاج البديل للإنزيم على تلبية حاجة كبيرة لم تتم تلبيتها في مرضى الفينيل كيتون يوريا الذين لم يتمكنوا من السيطرة على مستويات الفينيل ألانين في الدم باستخدام خيارات العلاج الحالية".

يؤثر مرض الفينيل كيتون يوريا على حوالي 1 إلى 10000 إلى 15000 شخص في الولايات المتحدة. وفي حالة عدم علاجه، يمكن أن يسبب مرضى الفينيل كيتون يوريا الإعاقات الذهنية والعصبية والنفسية المزمنة. ويحتاج هؤلاء المرضى تجنب تناول الأطعمة المحتوية على الفينيل ألانين مدى الحياة؛ لمنع تراكمه في الجسم، والذي يمكن أن يسبب تلفًا طويل المدى للجهاز العصبي المركزي.

وقد تمت دراسة سلامة وفعالية عقار بالينزيك – Palynziq في اثنين من التجارب السريرية على المرضى البالغين المصابين بمرض الفينيل كيتون يوريا مع تركيز الفينيل ألانين في الدم أكبر من 600 µmol لكل لتر باستخدام وسائل العلاج الحالية، وقد سُمح لهم بتناول نظام غذائي غير مقيد قبل وأثناء التجارب.

وقد تم حقن المصابين في التجربة العشوائية الأولى بجرعات متزايدة من عقار بالينزيك – Palynziq تحت الجلد _إما باستخدام 20 مجم أو 40 مجم مرة واحدة يوميا.بينما شملت التجربة الثانية _لمدة 8 أسابيع_ استخدام العلاج الوهمي، في المرضى الذين عولجوا سابقا مع بالينزيك.

وقد حقق المرضى الذين عولجوا باستخدام عقار بالينزيك – Palynziq انخفاضًا ملحوظًا في تركيزات الفينيل ألانين في الدم مقارنة بتركيزه قبل استخدام بالينزيك.

وقد شملت الأعراض الجانبية الأكثر شيوعًا في تجارب بالينزيك: بعض التفاعلات في موقع الحقن وآلام المفاصل وتفاعلات فرط الحساسية والصداع والحكة، والغثيان والدوار، وآلام البطن وألم الحلق والإرهاق والقيء والسعال والإسهال.

وقد حدثت تفاعلات فرط الحساسية في معظم المرضى، ويرجع ذلك على الأرجح إلى تكوين أجسام مضادة للمنتج، لذا يلزم استخدام الدواء تحت إشراف المختصين، وفي وجود حقن الأدرينالين القابلة للحقن أوتوماتيكيًا في جميع الأوقات أثناء استخدام عقار بالينزيك – Palynziq.

الوسوم

دكتور أحمد الحسيني

بكالوريوس الطب .. مترجم طبي ومهتم بنشر احدث الابحاث الطبية

مقالات ذات صلة

اترك تعليقاً

لن يتم نشر عنوان بريدك الإلكتروني.

هذا الموقع يستخدم Akismet للحدّ من التعليقات المزعجة والغير مرغوبة. تعرّف على كيفية معالجة بيانات تعليقك.