الغذاء والدواء توافق على عقار هيمجينيكس لعلاج الهيموفيليا .. والمصنف كأغلى دواء في العالم بتكلفة 3.5 مليون دولار!
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على عقار هيمجينيكس لعلاج الهيموفيليا ؛ والذي يُعد أغلى دواء مصرح باستخدامه في الوقت الحالي على مستوى العالم بتكلفة تبلغ 3.5 مليون دولار للجرعة الواحدة.
وقد حددت شركة CSL Behring المُصنعة للدواء تلك التكلفة المرتفعة بعد حصولها على حقوق تصنيعه وإنتاجه بشكل حصري في كافة دول العالم؛
لتكون هي المنتِج الوحيد لعقار (Hemgenix) عالميًا.
ويُعتبر هيمجنكس أحد العلاجات الجينية التي تستهدف الأشخاص البالغين المصابين بمرض الهيموفيليا من النوع (B)؛
والذي ينتج عن وجود خلل وراثي يؤدي إلى التعرض لنوبات متكررة ومطولة من نزف الدم،
لعدم مقدرة الجسم على إنتاج أحد البروتينات الضرورية لإتمام عملية التخثر.
ويصيب مرض الهيموفيليا واحدًا من بين كل 40 ألف شخص، غالبيتهم من الرجال.
ويتطلب العلاج التقليدي حقنًا عن طريق الوريد للحفاظ على مستويات كافية من عامل التجلط المفقود؛
إلا أن العلاج الجيني الجديد يُعطى عن طريق الوريد مرة واحدة فقط.
يقول الدكتور بيتر ماركس _مدير مركز تقييم وأبحاث البيولوجيا التابع لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية: "إننا نعمل على إنتاج علاج جيني للهيموفيليا منذ أكثر من عقدين من الزمن".
ويضيف: "لقد بدأت تجاربنا منذ 20 عامًا، وها نحن اليوم نحصل على الموافقة على انتاج عقار هيمجنكس للوقاية من وعلاج نوبات النزيف الناتجة عن مرض الهيموفيليا".
ويؤكد معهد المراجعة السريرية والاقتصادية (ICER)_المنظمة البحثية المستقلة غير الربحية المسؤولة عن تحليل قيمة العقاقير الطبية وغيرها من المنتجات الطبية_ أن عقار هيمجنكس هو الأغلى حاليًا على مستوى العالم.
ويذكر المعهد أن التكلفة الفعلية لإنتاج الدواء تتراوح بين 2.93 و 2.96 مليون دولار؛
ليحتل المركز الأول عالميًا بعدما كان العلاج الجيني لمرض ضمور العضلات (Zolgensma) هو الأغلى لسنوات بتكلفة قاربت 2.1 مليون دولار للجرعة.
وقد تمت الموافقة على إنتاج هيمجنكس بعد الانتهاء من المرحلة الثالثة لتجارب السلامة والفاعلية التي شملت 60 رجلًا بالغًا؛
وقد تضمنت الأعراض الجانبية ارتفاعًا في انزيمات الكبد، والصداع، وأعراض مشابهة لأعراض الأنفلونزا والأعراض الجانبية شائعة الحدوث في موضع الحقن الوريدي.
