علاج الأورام

الموافقة على عقاقير جديدة لعلاج أمراض الدم

وافقت إدارة الغذاء والدواء على عقاقير جديدة لعلاج أمراض الدم النادرة، والتي تشمل عقار Elzonris وعقار Ultomiris.

عقاقير جديدة لعلاج أمراض الدم
الموافقة على عقاقير جديدة لعلاج أمراض الدم

عقاقير جديدة لعلاج أمراض الدم

عقار إيلزونريس Elzonris

تستخدم حقن Elzonris_ومادتها الفعالة (tagraxofusp-erzs)_لعلاج ورم الخلايا التغصنية بلازماوية الشَّكْل (BPDCN) في البالغين وفي الأطفال المصابين بعمر سنتين فأكبر.

يقول ريتشارد بازدور، مدير مركز الأورام التابع لإدارة الغذاء والدواء (FDA)، والمدير بالنيابة لمكتب أمراض الدم: "قبل موافقة اليوم، لم تكن هناك علاجات معتمدة من الهيئة لورم الخلايا التغصنية بلازماوية الشَّكْل، وكان الخيار المتاح هو العلاج الكيميائي المكثف تليه زرع نخاع العظام".

"وقد كان العديد من المرضى غير قادرين على تحمل هذا العلاج المكثف، لذلك كانت هناك حاجة ملحة لخيارات العلاج البديلة".

ويعد ورم الخلايا التغصنية بلازماوية الشَّكْل ورم عدواني ونادر، ينشأ من نخاع العظم والدم.

ويمكن أن يؤثر على أعضاء متعددة، بما في ذلك الغدد الليمفاوية والجلد.

وغالبًا ما يظهر المرضى بأعراض تشبه سرطان الدم أو يتطور إلى سرطان الدم الحاد.

ويعد هذا المرض أكثر شيوعًا في الرجال عنه في النساء، وخاصة في المرضى الذين تزيد أعمارهم عن 60 عامًا.

وتشمل الآثار الجانبية الشائعة للدواء متلازمة تسرب الشعيرات الدموية والغثيان والتعب وتورم الساقين واليدين والحمى والقشعريرة وزيادة الوزن.

بالإضافة لانخفاض مستويات الخلايا الليمفاوية، والألبومين، والصفائح الدموية، والهيموجلوبين والكالسيوم، وزيادة مستويات الجلوكوز والإنزيمات الكبدية (ALT و AST).

كما يمنع استخدام الدواء أثناء الحمل أو الرضاعة الطبيعية، لأنه قد يسبب ضررًا على الجنين النامي أو الرضيع.

عقار ألتوميريس Ultomiris

كما وافقت هيئة (FDA) على حقن Ultomiris _ومادتها الفعالة(ravulizumab)_ لعلاج المرضى البالغين الذين يعانون من البيلة الهيموغلوبينية الانتيابية الليلية (PNH)، وهي أحد أمراض الدم النادرة والمهددة للحياة.

يقول ريتشارد بازدور: "إن موافقة اليوم ستغير الطريقة التي يعالج بها مرضى البيلة الهيموغلوبينية الانتيابية الليلية".

"قبل هذه الموافقة، كان العلاج الوحيد المعتمد يتطلب استخدامه كل أسبوعين، والذي يمكن أن يكون عبئًا على المرضى وعائلاتهم".

"بينما يستخدم العقار الجديد مرة واحدة فقط كل ثمانية أسابيع، دون أن يقلل ذلك من فعاليته مقارنة بالأدوية الأخرى".

ويعد مرض البيلة الهيموغلوبينية الانتيابية الليلية اضطرابًا نادرًا مكتسبًا يؤدي إلى تدمير خلايا الدم الحمراء (انحلال الدم).

ويفتقد المرضى الذين يعانون من المرض بروتينًا محددًا يحمي خلايا الدم الحمراء من التدمير بواسطة جهاز المناعة لدى المريض.

ويعاني المرضى من نوبات مفاجئة ومتكررة حيث يتم تدمير خلايا الدم الحمراء قبل التوقيت الطبيعي والتي يمكن أن تسببها الالتهابات أو المجهود البدني.

وخلال هذه النوبات، قد تظهر أعراضًا كفقر الدم الشديد، والتعب، وضيق التنفس، والبول الداكن، وأمراض الكلى أو الآلام المتكررة.

ويمكن أن تحدث البيلة الهيموغلوبينية الانتيابية في أي عمر، على الرغم من أنه غالبًا ما يتم تشخيصها في مرحلة الشباب.

وتشمل الآثار الجانبية الشائعة للعقار الصداع وعدوى الجهاز التنفسي العلوي.

الوسوم

دكتور أحمد الحسيني

بكالوريوس الطب .. مترجم طبي ومهتم بنشر احدث الابحاث الطبية

مقالات ذات صلة

اترك تعليقاً

لن يتم نشر عنوان بريدك الإلكتروني.

هذا الموقع يستخدم Akismet للحدّ من التعليقات المزعجة والغير مرغوبة. تعرّف على كيفية معالجة بيانات تعليقك.

زر الذهاب إلى الأعلى